کاهش عوارض جانبی درمان لوسمی حاد مغز استخوان با ژن درمانی

محققان در مطالعه‌ای جدید به بررسی استفاده از روش ویرایش ژن برای کاهش عوارض جانبی احتمالی درمان بیماری لوسمی حاد میلوئیدی به کمک سلول‌های CAR-T پرداختند.

به گزارش خبرگزاری مهر به نقل از معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، برای درمان AML به کمک سلول‌های CAR-T ، محققان مارکر CD۳۳ را روی سلول‌های توموری و هم سلول‌های بنیادی پیش‌ساز خونی مورد هدف قرار می‌دهند. به این دلیل که این مارکر در سلول‌های نرمال نیز بیان می‌شود. این روش می‌تواند علاوه بر از بین بردن سلول‌های توموری موجب مرگ سلول‌های نرمال نیز شده و عوارض جانبی ایجاد کند.

جهت افزایش کارایی درمان، محققان با کمک ویرایش ژن، ژن بیان‌کننده مارکر CD۳۳ را در سلول‌های نرمال حذف کردند.

مطالعات پیشین نشان داده است که حذف این ژن هیچ اثر نامناسبی روی سلول‌های نرمال در مدل‌های حیوانی نمی‌گذارد. محققان این رویکرد را در مدل‌های موشی و میمون و همچنین سلول‌های انسانی در محیط آزمایشگاهی مورد بررسی قرار دادند و آن را موثر دانستند.

گام بعدی برای محققان بررسی این روش در کارآزمایی‌های بالینی است. برغم نتایج قابل توجه در آزمایشگاه، محققان خاطرنشان کردند که قصد دارند با احتیاط و دقت بالایی در مطالعات بالینی عمل کنند.

در همین راستا ستاد توسعه فناوری‌های سلول‌های بنیادی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری، به‌منظور رشد هرچه بیشتر سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی در ایران فعالیت دارد.