گامی بزرگ در اصلاح ژن بدون نیاز به کریسپر
گروهی از محققان یک روش جدید برای اصلاح ژن DNA میتوکندریایی توسعه داده‌اند که می‌تواند برای درمان بیماری‌های ژنتیکی مورد استفاده قرار گیرد.
این روش جدید در اصلاح ژن، پتانسیلی محکم برای درمان بیماری‌های ژنتیکی دارد که حتی روش کریسپر هم قادر به درمان آنها نیست.
گروهی از محققان مدعی شدند که اولین روش اصلاح ژن بدون کریسپر را برای دی.ان.ای میتوکندریایی توسعه داده‌اند.
در سال ۲۰۱۸ میلادی، یک گروه تحقیقاتی از دانشگاه واشنگتن به رهبری "جوزف موگوس"(Joseph Mougous) موفق به کشف یک آنزیم به نام "DddA" شدند.
این آنزیم توسط باکتریوم "بورخولدریا سپاسیا"(Burkholderia cenocepacia) تولید می‌شود و زمانی‌که به پیریمیدین "سیتوزین" می‌رسد، به طرز شگفت‌انگیزی به پیریمیدین "اوراسیل" تبدیل می‌شود.
این ترکیب معمولا به صورت اوراسیل در DNA یافت نمی‌شود و در رونوشت DNA مانند پیریمیدین "تیمین" برخورد می‌کند و به عنوان تیمین کپی می‌شود.
این به این معناست که سیتوزین اصلی به تیمین تبدیل می‌شود.
"جوزف موگوس" و تیمش دریافتند که آنزیم "DddA" بدون نیاز به "کریسپر کَس ۹"(CRISPR Cas۹) روی DNA دو رشته‌ای عمل می‌کند.
همه این‌ها به این معناست که اصلاح ژن با استفاده از تکنیکی که توسط موگوس مشخص شده، می‌تواند پتانسیلی قدرتمند برای تحقیق و درمان جهش‌های دی.ان.ای میتوکندریایی باشد.
دی‌ان‌ای میتوکندریایی نوعی DNA است که در میتوکندری سلول‌های یوکاریوتی یافت می‌شود. کار میتوکندری تبدیل انرژی شیمیایی غذا به آدنوزین تری فسفات یعنی صورتی از انرژی است که برای سلول قابل استفاده باشد.
جهش در ژنوم میتوکندریایی که از ژنوم هسته‌ای کوچک‌تر است، می‌تواند در سیستم عصبی و ماهیچه‌ای فرد، مشکلات پاتولوژیک جدی ایجاد کند و همچین می‌تواند سبب بروز مشکلات قبلی و دیگر عوارض شود.
در نهایت، این روش اصلاح ژن از سموم بین باکتریایی استفاده خواهد کرد تا زیست شناسی بنیادی میتوکندریایی را تجزیه و تحلیل کند.
در حالی که این روش تا استفاده بالینی فاصله دارد، یک پتانسیل بزرگ برای کمک به افرادی است که از بیماری‌های ژنتیکی مانند "بیماری ماهیچه قلب" و "انسفالوپاتی" رنج می‌برند.
نتایج این یافته‌ها در مجله "Nature" انتشار یافت.