یکی از روش‌های درمان بیماری هموفیلی، ژن درمانی است که برای اجرای مطالعات آن نیاز به حیوانات مدل است که در این راستا محققان کشور به تولید موش‌های مبتلا به هموفیلی نوع Aدست یافتند و به گفته آنها این موفقیت می‌تواند در ژن‌درمانی این بیماری آنها را یاری کند.
دکتر علیرضا زمردی‌پور، رییس پژوهشکده زیست‌فناوری پژوهشگاه ملی مهندسی زیست‌فناوری در گفت‌وگو با ایسنا، اجرای پژوهش‌ها در زمینه بیماری‌های ژنتیکی انسانی را مستلزم اجرای ملزوماتی دانست و گفت: یکی از این روش‌ها انجام مطالعات بر روی حیوانات مدل است؛ چرا که حیوانات مدل شرایطی را برای محققان فراهم می‌کند که بتوانند آزمایش‌های مورد نظر را اجرایی کنند.
وی با اشاره به اهمیت موش‌های آزمایشگاهی در اجرای تحقیقات، خاطر نشان کرد: بسیاری از بیماری‌هایی که در انسان سراغ داریم مانند هموفیلی را می‌توان در این حیوانات ایجاد کرد.
زمردی‌پور با بیان اینکه از هر ۵ تا ۱۰ هزار نوزاد پسر یک نفر به بیماری هموفیلی مبتلا می‌شوند، اظهار کرد: این بیماری در کنار مشکلاتی که برای بیمار ایجاد می‌کند، هزینه‌های درمانی زیادی را در پی دارد؛ از این رو با اجرای پروژه تحقیقاتی توانستیم موش‌های مبتلا به هموفیلی نوع A را در پژوهشگاه ملی زیست فناوری تولید کنیم.
رییس پژوهشکده زیست فناوری پژوهشگاه ملی مهندسی زیست‌فناوری اهمیت تولید موش‌های مبتلا به هموفیلی نوع A را توسعه روش‌های درمانی این بیماری نام برد و ادامه داد: هدف اصلی از اجرای این پروژه تولید موش‌های هموفیلی نوع A است و بدون شک دستیابی به این فناوری ما را در ادامه مطالعات برای درمان این بیماری یاری خواهد کرد.
زمردی‌پور با تاکید بر اینکه در حال حاضر ۲ تا ۳رده موشی در این پژوهشگاه ایجاد شده است، یادآور شد: یکی از روش‌های درمان بیماری هموفیلی، ژن درمانی است و یکی از برنامه‌های ما در اجرای این پروژه انتقال ژن سالم به موش‌های مبتلا است.
نحوه تولید موش‌های مبتلا به هموفیلی
دکتر مهدی شمس‌آرا، عضو هیات علمی پژوهشگاه ملی زیست فناوری با تاکید بر اینکه برای تولید موش‌های مبتلا به هموفیلی از فناوری "کریسپر" استفاده کردیم، یادآور شد: کریسپر روش ویرایش ژنوم است که از آن برای ایجاد تغییرات دلخواه در داخل ژنوم به صورت هدفمند استفاده می‌شود.
وی با تاکید بر اینکه این روش در دنیا به صورت گسترده مورد استفاده قرار گرفته است، افزود: ما برای تولید موش‌های هموفیلی ابتدا ژن فاکتور ۸ موشی را مورد تجزیه و تحلیل قرار دادیم و منطقه مناسب را برای هدف‌گیری انتخاب کردیم.
شمس‌آرا ادامه داد: بعد از این فرآیند، یکسری RNAهای راهنمایی را سنتز کردیم و RNAهای سنتز شده در وکتورهای مناسبی کلون‌سازی شدند و کلون‌های ایجاد شده به صورت تزریق به داخل پیش هسته موش، تزریق و سپس جنین موش‌های دست‌ورزی ژنتیکی‌شده به داخل رحم "مادر خوانده" منتقل شد.
این محقق خاطرنشان کرد: موش‌های متولد شده با استفاده از روش‌های مولکولی مورد تجزیه و تحلیل قرار گرفتند و بعد از تایید وجود بیماری در سطح مولکولی، آنالیزهای بیوشیمی بر روی این موش‌ها صورت گرفت.
محقق این طرح تاکید کرد: در این آزمایش‌ها غیر فعال شدن فاکتور ۸ انعقاد خون به اثبات رسید.
به گزارش ایسنا، هموفیلی دسته‌ای از بیماری ارثی است که در آن توان بدن برای ایجاد لخته و انعقاد خون جهت جلوگیری از خونریزی در صورت پاره شدن رگ مختل شده است. هموفیلی نوع A (هموفیلی نوع کلاسیک) یا (نقص فاکتور انعقادی ۸) شایع‌ترین شکل این اختلال به شمار می‌رود، به گونه‌ای که در هر ۵ تا ۱۰ هزار نوزاد پسر یک بیمار مبتلا به هموفیلی یافت می‌شود. این بیماری تقریباً به‌طور انحصاری در مردان ایجاد می‌شود.
